2025年4月10日，国家药品监督管理局（NMPA）传来喜讯，由昆医大附二院承接Ⅱ/Ⅲ期注册药物临床试验并高质量完成的创新药产品波哌达可基注射液（商品名：信玖凝®）通过NMPA优先审评审批程序批准上市。昆医大附二院作为全国首批、省内首家参与血友病基因治疗临床研究的机构，以科学严谨的管理及精益求精的科研能力高质量完成临床试验，为该创新药的获批上市作出了重要贡献。
波哌达可基注射液意义非凡，它不仅是中国首个获批上市的重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗药物，更是首个针对罕见病的基因治疗药物。这一突破，标志着我国血友病治疗正式迈入基因治疗时代。中重度血友病B患者有望通过“一剂治疗”实现临床治愈，改写疾病治疗格局。
回溯研发历程，2022年3月，由昆医大附二院血液内科周泽平教授担任主要研究者（PI）的临床试验项目“一项多中心、单臂、开放、单次给药临床研究评估BBM-H901注射液治疗血友病B的安全性、耐受性和有效性”正式启动。最终，5例受试者顺利入组，并完成2年全周期随访。医院科研部临床试验机构办公室与伦理委员会全程严格把关，对项目进行全流程闭环管理与质控。2024年10月，NMPA对该项目进行现场核查，昆医大附二院以入组数量全国第一、数据完整性和可靠性达国际标准的优异表现，获得国家药监局专家组高度认可。2025年4月28日，申办方特赠予锦旗，致谢医院在临床试验中的卓越贡献。
血友病B是一种X染色体连锁隐性遗传病，因凝血因子Ⅸ（FⅨ）先天性缺乏，患者反复出血、关节病变，生存质量严重受损。传统替代治疗需终身定期输注凝血因子，不仅存在感染风险，还带来沉重经济负担。而波哌达可基注射液在Ⅱ-Ⅲ期临床试验中展现出惊人疗效：受试者完成52周随访数据显示，给药2.5年后仍维持稳定疗效，FⅨ活性均值达38.2%，且零治疗相关严重不良事件，达到国际顶尖治疗水平。作为亚洲首款、全球第三款血友病B基因治疗药物，它实现了中重度血友病B成年患者从“每周多次注射凝血因子”到“一次性治疗”的重大跨越，首次积累了中国人群数据，打破进口药高价壁垒，极大提升患者生活质量，减轻社会与家庭医疗负担。
昆医大附二院作为国家药物临床试验机构（GCP）认证单位，拥有16个药物临床试验专业、51名备案PI，众多PI在国内学术与临床领域成绩突出。近三年，医院牵头国内多中心临床试验1项，参与国内外多中心药物临床试验100余项，助力多款创新药获批上市。此次波哌达可基注射液的成功上市，是医院高质量科研与成果转化的代表。未来，昆医大附二院将持续深化院企合作，秉承“明德至善”院训，在优势学科、肿瘤及罕见病等创新药临床研发领域深耕细作，推动更多前沿医疗成果落地，守护人民健康，为医疗事业高质量发展注入动力。
文图：科研部药物临床试验机构办公室
